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10月2日 · 周五

当前热点

完整榜单
  1. 1赛诺菲与再生元扩大合作开发四款IL靶向长效抗体26 热度
  2. 2Foghorn与礼来终止合成致死合作,裁员约40%14 热度
  3. 3Science推出女性健康专刊聚焦慢性疼痛性别差异13 热度
  4. 4默沙东TL1A抗体Tulisokibart化脓性汗腺炎2b期达主要终点11 热度
  5. 5礼来Zepbound联合eloralintide中期试验显著减重11 热度

最新精选

今天10月2日周五
  1. FDA Press Releases54

    FDA批准首款可随儿童生长扩展的肺动脉瓣膜Autus Size-Adjustable Valve

    FDA于2026年10月1日批准Edwards Lifesciences(由Autus Valve Technologies Inc.开发)的Autus Size-Adjustable Valve,这是首款专为儿童设计的可随生长扩展的肺动脉瓣膜,也是FDA首次批准采用高分子聚合物瓣叶的瓣膜,适用于先天性肺动脉瓣疾病患儿。

    推荐理由:原文给出62例儿科患者临床数据,并点出合成瓣叶与可扩展设计相对传统动物组织瓣膜的差异,读者可据此评估其减少儿童多次开胸手术的潜力。

  2. STAT News36

    Medicare Advantage计划2027年将更多成本转嫁给参保老人

    联邦数据显示,美国Medicare Advantage险企2027年将大幅提高参保人自付费用、削减牙科等福利并取消宽网络计划。UnitedHealth Group、Humana等公司在投资者对利润率不满后正缩减福利以追逐更高利润。年度参保期10月15日开启,参保人若不仔细比价将面临医生被排除在网络之外的冲击。

  3. Nature Biotechnology65

    在标定度量下深度学习遗传扰动预测模型可超越基线

    该工作提出动态范围分数(DRF)标定框架和插值重复基线,用于评估扰动预测度量对生物学信号灵敏度。在14个数据集、18个度量上测试9个深度学习模型(scGPT、GEARS、PRESAGE、scLambda、CellFlow等)和4种基础模型嵌入探针,结果显示标定度量下多数模型可超越无信息基线,PRESAGE在Wessels23组合扰动任务上于15/18个度量超过加性基线。

    推荐理由:该工作提出 DRF 标定框架与插值重复基线,说明先前基准因度量未标定而低估了深度学习模型在遗传扰动预测中的真实表现。

  4. The Lancet Oncology74

    MAVERICK 三期:SCLC 中单纯 MRI 监测的认知保护优于 PCI 联合方案

    ASTRO 2026 年会上报告的 SWOG S1827 MAVERICK 三期纳入 304 例完成初始治疗的局限期和广泛期 SCLC 患者,随机比较 PCI 联合 MRI 与单纯 MRI 监测,中位随访 22 个月,单纯 MRI 监测组的主要终点认知无失败生存显著优于 PCI 联合 MRI 组(HR 0·60,90% CI 0·46–0·78;p=0·001)。

    推荐理由:MAVERICK 三期给出了 PCI 与单纯 MRI 监测在 SCLC 中直接对比的随机数据,原文提供了认知终点的风险比和置信区间。

  5. Nature Medicine61

    司美格鲁肽对2型糖尿病肾脏病影响的随机安慰剂对照试验

    一项在2型糖尿病患者中开展的随机安慰剂对照试验,结合组织学、多参数MRI和转录组学探查司美格鲁肽的肾脏保护机制。文章发表于Nature Medicine,doi:10.1038/s41591-026-04674-2,第一作者Katherine R. Tuttle。

    推荐理由:该研究在同一项RCT中并行使用组织学、多参数MRI和转录组学来拆解司美格鲁肽的肾脏保护机制,方法学组合值得同类研究参考。

  6. Nature Genetics61

    重新激活胚胎 ζ-globin 基因可缓解重型 α-地中海贫血

    Liu 等鉴定出在定型红系细胞中沉默胚胎 ζ-globin 基因的顺式调控元件,并据此设计的基因编辑策略可在小鼠和人类 α-地中海贫血疾病模型中将 ζ-globin 表达重新激活至治疗相关水平。DOI:10.1038/s41588-026-02770-0。

    推荐理由:顺式调控元件的鉴定为缺乏成熟治疗手段的重型 α-地中海贫血提供了一条重新激活内源基因的编辑路径。

  7. Nature Medicine56

    黑色素瘤新辅助治疗五年生存更新:国际新辅助黑色素瘤联盟汇总分析

    国际新辅助黑色素瘤联盟(INMC)对1,038例接受新辅助治疗的黑色素瘤患者进行汇总分析,比较免疫检查点抑制剂(ICI)、BRAF/MEKi及两者联合方案的3年与5年生存。结果显示,ICI单药或联合方案优于BRAF/MEKi;获得主要病理缓解的患者长期生存更佳。

    推荐理由:汇总1,038例黑色素瘤新辅助治疗5年生存数据,ICI单药或联合优于BRAF/MEKi,为不同机制方案选择提供长期疗效对照。

  8. Nature39

    Nature撤回CCR5 mRNA核糖体移码受miRNA及NMD通路调控论文

    Nature撤回2014年发表的CCR5 mRNA核糖体移码受miRNA及NMD通路调控论文。调查显示CCR5序列含隐蔽3'剪接受体位点并产生人工剪接变体;用CMV启动子替代SV40且去除人工内含子的改进版双荧光素酶报告系统未检测到-1程序性核糖体移码,至少两个独立课题组复现了此结果。

  9. bioRxiv Genomics70

    GIAB 联盟发布 HG002 v5.0q 基于组装的变异基准集,支持小变异与结构变异的全面评测

    GIAB 联盟发布 HG002 v5.0q 基准集,基于 HG002 二倍体全相位高精度组装,提供覆盖小变异和结构变异的综合评测参考。相较 v4.2.1,新基准新增约 200 Mbp 可调用序列,小变异检出量提升 18%,结构变异检出量提升约 3 倍,重复区域内变异覆盖也显著增加,并提供 GRCh37、GRCh38 和 CHM13 三种参考基因组版本。

    推荐理由:v5.0q 基准相比 v4.2.1 新增约 200 Mbp 可调用序列,结构变异检出量提升约 3 倍,为测序技术与变异调用算法的评测提供了更完整的参考。

  10. BioPharma Dive53

    HHS 启动新项目加速美国临床试验,应对中国竞争压力

    HHS 启动五年计划 Surpass 以加速美国临床试验,并推动 ARPA-H 三个配套项目,目标将新药开发周期缩短一半、成本降低十倍。背景是 2021 年中国全球一期临床试验份额首次超过美国,2024 年总注册试验数也超过美国;澳大利亚可比美国提前 6–12 个月启动试验,成本约为一半。

    推荐理由:原文给出美中澳在临床试验启动速度和成本上的具体差距,并点出 Surpass 五年计划用无分阶段设计替代传统三期体系的思路。

  11. BioSpace61

    默沙东tulisokibart在化脓性汗腺炎二期b试验中达到主要终点

    默沙东anti-TL1A抗体tulisokibart在化脓性汗腺炎二期b试验中达到主要终点,高剂量组72%、中剂量组64%的患者实现脓肿和炎性结节至少减少50%(HiSCR50),相对安慰剂的应答优势分别为37%和29%;试验纳入149例患者。

    推荐理由:原文给出安慰剂校正后的29%和37%应答优势,并直接对标Humira在PIONEER II的31%应答率,读者可据此横向比较该药与已上市疗法的位次。

  12. BioPharma Dive65

    赛诺菲与再生元扩大联盟,将共同开发四款IL靶向长效抗体

    赛诺菲与再生元扩大长期联盟,将共同开发并商业化四款由再生元发明的长效抗体,靶向IL-13、IL-4或IL-4亚基。再生元将获得10亿美元首付款,并有望获得最高70亿美元里程碑付款,双方将平分成本与利润;进展最快的REGN20423已在早期临床试验中评估湿疹适应症,另外三款预计明年进入人体试验。

    推荐理由:原文给出10亿美元首付款与最高70亿美元里程碑金额,并交代Dupixent关键专利将在五年内到期,读者可据此判断联盟扩大的财务体量与战略动机。

10月1日周四
  1. BioSpace62

    Zealand Pharma 股价下跌,勃林格殷格翰合作 survodutide 三期减重数据再度不及预期

    Zealand Pharma 股价周四下跌逾 8%,勃林格殷格翰合作开发的胰高血糖素/GLP-1 受体双激动剂 survodutide 在三期 SYNCHRONIZE-2 中减重最高 9.8%(NEJM 6 mg 方案估计量,疗效估计量下为 13.1%),3.6 mg 剂量减重 8.2%,安慰剂 3.9%。

    推荐理由:原文同时披露疗效估计量与方案估计量下 survodutide 的减重读数,并引述 BMO 分析师对其相对竞品差距的判断,便于直接横向比较。

  2. BioSpace54

    Foghorn 在与礼来合作终止后裁员约 40%

    Foghorn Therapeutics 因与礼来终止肿瘤药物合作裁员约 40%,员工将缩减至约 65 人。双方审阅 FHD-909(LY4050784)一期剂量递增数据后决定不将该 SMARCA2 小分子推进至扩展阶段,也不再推进选择性 SMARCA2 降解剂项目。

    推荐理由:原文披露合作首付款 $300M 与停止推进的具体临床原因,可作为同类合作终止后小型公司管线取舍的参照。

  3. BioSpace55

    BMS 三期 ALOFT 试验 admilparant 报告肝损伤事件及一例死亡

    百时美施贵宝(BMS)在三期 ALOFT 项目肺纤维化候选药 admilparant 的方案修订中披露多例肝损伤事件及一例多器官功能衰竭死亡。BMS 表示数据尚未揭盲,无法判断该死亡患者是否在用 admilparant;独立数据监查委员会建议试验继续,ALOFT-IPF 四季度顶线读出按计划推进。

    推荐理由:BMS 明确试验尚未揭盲且 IDMC 建议继续,读者可据此把已报告的肝损伤信号与四季度 ALOFT-IPF 顶线读出分开评估。

  4. bioRxiv Cancer Biology55

    持续钠钾氯离子失衡增强铁死亡,salinomycin 与 digoxin 联用抑制耐药肿瘤生长

    该预印本报道,在化疗耐药癌细胞中诱导铁死亡时,细胞内钠、钾、氯离子水平发生显著变化。salinomycin 与 digoxin 联用通过持续造成离子失衡,体外增强铁死亡并显著抑制体内肿瘤生长;同时 Kv7.2 和 CFTR 调节剂可在不依赖通道蛋白表达的条件下抑制铁死亡,提示其有望用于神经退行性疾病和肾脏疾病等铁死亡相关疾病。

    推荐理由:该预印本将铁死亡与钠钾氯离子动态关联,salinomycin 与 digoxin 联用在耐药肿瘤体内模型中显示出抑瘤效果。

  5. bioRxiv Cancer Biology64

    三阴性乳腺癌模型显示中性粒细胞干扰素程序驱动抗PD1耐药

    在三阴性乳腺癌临床前模型中,研究者通过纵向单细胞与空间转录组以及中性粒细胞特异性遗传扰动,鉴定出一种在肿瘤表型分叉前即出现的中性粒细胞ISG程序,并发现其持续激活与抗PD1耐药相关;早期减少IFN应答型中性粒细胞与治疗成功相对应,而在中性粒细胞中遗传破坏I型或II型干扰素信号可提升抗PD1疗效并促进持久抗肿瘤免疫记忆。

    推荐理由:原文将中性粒细胞干扰素程序的早期动态与抗PD1疗效直接挂钩,读者可据此评估该程序作为外周血生物标志物候选的可行性。

  6. 中文产业新闻(药渡/pharmcube · Vault)61

    miv-cel 启动向 FDA 滚动 BLA 申报,冲刺自身免疫适应症 CAR-T

    miv-cel 已启动向 FDA 的滚动 BLA 申报并计划今年第四季度完成,若顺利获批有望成为用于自身免疫疾病的 CAR-T。该疗法由 Kyverna 开发,标志着 CAR-T 向自身免疫适应症拓展的监管节点。

    推荐理由:CAR-T 向自身免疫适应症扩展的监管节点临近,miv-cel 的 BLA 申报进展可为同类产品的监管路径提供对照参考。